Δημοφιλείς Αναρτήσεις Για Την Υγεία

Τα Καλύτερα Άρθρα Για Την Υγεία - 2018

Η γονιδιακή θεραπεία δείχνει πρώιμο δυναμικό για σπάνια διαταραχή του ανοσοποιητικού συστήματος

ΣΑΒΒΑΤΟ, 5 Δεκεμβρίου , 2015 (HealthDay News) - Η γονιδιακή θεραπεία μπορεί να αποκαταστήσει την ανοσία σε παιδιά και νέους ενήλικες με μια σπάνια κληρονομική διαταραχή του ανοσοποιητικού συστήματος που ονομάζεται σοβαρή συνδυασμένη ανοσοανεπάρκεια συνδεδεμένη με Χ, αναφέρουν ερευνητές σε μια μικρή μελέτη.

Η κατάσταση που επηρεάζει κυρίως τους άνδρες , προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο IL2RG που εμποδίζουν την φυσιολογική ανάπτυξη και λειτουργία των ανοσοκυττάρων που καταπολεμούν τη μόλυνση. Οι ασθενείς διατρέχουν υψηλό κίνδυνο για απειλητικές για τη ζωή λοιμώξεις, σύμφωνα με τις βασικές πληροφορίες της μελέτης.

Αυτή η πρώιμη μελέτη σχεδιάστηκε για να ελέγξει την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της διαδικασίας. Πολύ περισσότερη δουλειά χρειάζεται πριν να εγκριθεί η θεραπεία για τους ασθενείς.

Σήμερα, η πιο αποτελεσματική θεραπεία είναι η μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων που σχηματίζουν αίμα από γενετικά συμφωνημένο αδελφό. Οι ασθενείς χωρίς συγγενές αδέλφιο συχνά λαμβάνουν μεταμοσχεύσεις από γονέα, αλλά αυτό μόνο αποκαθιστά εν μέρει την ασυλία τους, εξήγησαν ερευνητές από το Εθνικό Ινστιτούτο Αλλεργίας και Λοιμωδών Νοσημάτων των ΗΠΑ.

Η νέα μελέτη περιελάμβανε πέντε ασθενείς ηλικίας 7 έως 24 ετών, με επιδείνωση ανοσοποιητικό σύστημα παρά ένα ή περισσότερα προηγούμενα μεταμοσχεύματα βλαστικών κυττάρων από έναν γονέα. Τα βλαστοκύτταρα απομακρύνθηκαν από τον μυελό των οστών των ασθενών, έλαβαν ένα κανονικό γονίδιο IL2RG και στη συνέχεια τοποθετήθηκαν πίσω στους ασθενείς μετά από χαμηλή δόση χημειοθεραπείας. Η χημειοθεραπεία είχε σκοπό να βοηθήσει τα βλαστοκύτταρα να εγκατασταθούν και να αρχίσουν να παράγουν νέα κύτταρα του αίματος.

Σημαντικές βελτιώσεις του ανοσοποιητικού συστήματος παρατηρήθηκαν στους πρώτους δύο ασθενείς που έλαβαν γονιδιακή θεραπεία. Ένας από αυτούς συνεχίζει να βελτιώνεται τρία χρόνια μετά τη θεραπεία. Ωστόσο, ο δεύτερος ασθενής πέθανε από προϋπάρχουσα πνευμονική βλάβη που σχετίζεται με λοίμωξη δύο χρόνια μετά τη θεραπεία.

Η μελέτη αυτή δείχνει τη σημασία της πρώιμης θεραπείας πριν εμφανιστούν μη αναστρέψιμες βλάβες οργάνων. οι ασθενείς υποβλήθηκαν σε γονιδιακή θεραπεία πριν από τρεις έως έξι μήνες. Αυτά αρχίζουν να παρουσιάζουν σημάδια βελτίωσης της ανοσολογικής λειτουργίας, σύμφωνα με τους συγγραφείς της μελέτης.

Τα ευρήματα σχεδιάστηκαν να παρουσιαστούν το Σάββατο στην ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας στο Ορλάντο της Φλόριντα από τον κύριο ερευνητή Δρ Suk See De Ravin. Τα δεδομένα και τα συμπεράσματα που παρουσιάζονται στις συνεδριάσεις θεωρούνται συνήθως προκαταρκτικά μέχρι να δημοσιευθούν σε ιατρική περιοδική επισκόπηση.

Περισσότερες πληροφορίες

Η Εθνική Βιβλιοθήκη της Ιατρικής των Η.Π.Α. έχει περισσότερα σχετικά με τη σοβαρή συνδυασμένη ανοσοανεπάρκεια που συνδέεται με το Χ.

Μετά Το Σχόλιό Σας